实验室简介

转化医学与创新药物国家重点实验室(以下简称实验室)于2015年10月获科技部批准开始建设,经过几年的建设和运行,在关键技术攻克、新药研发、人才培养及团队建设等方面取得了良好的成绩。

 

实验室以转化医学与创新药物研究为目标,在现有先声转化医学实验室的基础上,以中枢神经系统疾病、肿瘤和自身免疫性疾病作为三个重点研究方向,结合基因检测平台, 生物信息学平台和伴随诊断平台,建立新药研发转化医学的关键核心技术,转化医学通用技术研究平台的集成和为创新药研发的转化医学提供标志性的平台设置(包括所需的关键核心技术)及行业标准。

 

自成立以来,实验室累计申请国家专利109项,授权专利45项,发表重要学术论文72篇。实验室注重加强人才培养和队伍建设,采用“引进和培养相结合,更加注重培养”的方针,形成一支学术水平高、结构合理、富有创新精神、严谨踏实的专业人才队伍,实验室现有固定人员147人,其中专职研发人员138人,专职研发人员中博士74人,硕士64人,博士比例达到50.3%。拥有国家级重点人才项目入选者1人,国家“万人计划1人,江苏省双创人才8人,江苏省345海外人才引进计划3人

 

未来,实验室将继续以中枢神经系统疾病、肿瘤和自身免疫性疾病为主要研究方向。通过与国内外高水平转化医学平台/机构的合作,建立以项目研究和关键技术突破为核心的实验室联盟,将研究型转化医学的进展及最新理念整合并融入到创新药研发的转化医学流程及新技术的开发过程中,推动我国创新药物的研发。

 

 

实验室构建了国内领先的单B细胞单克隆抗体发现平台,同步推进人源化小鼠肿瘤模型的建立和应用平台。基于此类平台,我们多个全球首创抗体创新药研发项目同步推进并已取得显著成效。同时,肿瘤精准医疗NTRK抑制剂项目填补国内空白,2018年已获中国、美国、日本、欧洲、澳大利亚五个地区化合物专利授权,2019年第三季度完成新药临床试验申请(IND)所需的全部资料,在IND获批后2020年一季度开展临床I期试验

 

 

实验室在银屑病新药研发领域取得了突破性的进展。在银屑病发病机制、皮肤组织分子病理改变及与之相关的免疫系统生物标志物变化的长期研究基础上,构建了与人类银屑病病理变化较为相似的、具有很好重复性和可靠性的咪喹莫特(Imiquimod, IMQ)诱导小鼠类银屑病模型及IL-23诱导小鼠类银屑病模型,并对其诱导机制及相关生物标志物进行了深入研究,并成功应用于银屑病外用治疗新药CKBA的临床前药效评估。目前已经完成新药临床前研究,提交临床试验申请(IND),并于2019年4月获得临床试验默示许可。

实验室在脑卒中新药研发领域取得了突破性的进展,国家科技重大创新项目依达拉奉右旋莰醇(复方依达拉奉)在脑卒中的临床研究证明对患者更为有效安全,2016年底高质量完成Ⅱ、Ⅲ期共计1600例病人的大规模临床研究,并达到预期主要疗效终点。2018年完成新药上市申请,并获得正式受理和创新药优先审评资格。此外,国家重点实验室在帕金森、亨廷顿舞蹈症、ALS等神经类疾病的创新药研发上同步推进。